Enfermedades tratadas con terapia génica
“La
terapia génica consiste en la inserción de elementos funcionales ausentes en el
genoma de un individuo. Se realiza en las células y tejidos con el objetivo de
tratar una enfermedad o realizar un marcaje.
La técnica todavía está en desarrollo, motivo
por el cual su aplicación se lleva a cabo principalmente dentro de ensayos
clínicos controlados, y para el tratamiento de enfermedades severas o bien de
tipo hereditario o adquirido. Al principio se planteó sólo para el tratamiento
de enfermedades genéticas, pero hoy en día se plantea ya para casi cualquier
enfermedad.”
Para
la selección de este tipo de terapia deben seguirse los siguientes criterios
· 1.- La
enfermedad a tratar sea letal, sin tratamiento o ambas.
·
2.- La
causa sea un único gen que haya sido clonado.
·
3.- Y,
por último, la regulación del gen debe ser precisa y conocida.
Tipos
de terapia génica y su procedimiento:
Terapia
génica de adición:paciente se le inserta una copia del gen funcional para compensar el gen
defectuoso que este tiene.
Terapia
génica de sustitución: en
este caso, al paciente se le remueve el gen defectuoso y es reemplazado por el
gen funcional.
Imagen recuperada de: http://www.fundacionmencia.org/es/enfermedades-geneticas/terapia-genica/
Terapia
in vivo: consiste en administrarle a paciente un gen a través de,
por ejemplo, un virus.
Terapia
ex vivo: se introducen al paciente unas células previamente
transformadas a partir de una biopsia del tejido del paciente.
Imagen recuperada de: http://www.fundacionmencia.org/es/enfermedades-geneticas/terapia-genica/
Para comprender de manera más sencilla, puede
ver el video: Terapia Génica - Biotecs CCM.
Ejemplos
de enfermedades tratadas con terapia génica:
Enfermedad
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Incidencia
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Gen defectuoso
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Células a modificar
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Fibrosis quística
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1/2,500 personas
|
Producto del gen CFTR que
mantiene libre de mucus los tubos aéreos de los pulmones.
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Células pulmonares.
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Hemofilia A
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1/10,000 personas
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Factor VIII de coagulación.
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Células hepáticas o
fibroblastos.
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Hipercolesterolemia familiar
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1/500 personas
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Receptor del hígado para
lipoproteínas de baja densidad (LDL).
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Células hepáticas.
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Disforia muscular de
Duchenne
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1/10,000 personas
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Distrofina (componente
estructural del músculo).
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Células musculares.
|
Bioética y la terapia génica
La terapia génica o, mejor dicho, la manipulación genética siempre se ha visto como algo nada ético y algo que viola los derechos humanos e incluso de los animales, a pesar de que esta esté enfocada en su uso para la medicina con el tratamiento de enfermedades que no pueden ser tratadas de otra manera o que aún no se encuentra otro tratamiento.La verdad es que, la terapia génica o la manipulación genética en general, tendrían un mayor impacto positivo que negativo en la sociedad y en ámbito científico, ya que ayudaría a comprender como funcionan las enfermedades genéticas.
“La edición del genoma humano es muy prometedora para comprender, tratar o prevenir muchas enfermedades genéticas devastadoras y para mejorar los tratamientos de un gran número de otras patologías” - Alta Charo, profesora de Derecho y Bioética en la Universidad de Wisconsin–Madison.
Aun así, debido a los conflictos que genera, cosas como la modificación del ADN de las células sexuales humanas está prohibida en los Estados Unidos y “utilizar fondos federales para las investigaciones en las cuales se crea o modifica el embrión humano para agregar un rasgo genético heredado” está prohibido por la Food and Drug Administration (FDA).
En el video: Manipulación Genética: la moral en el humano - Bombilla Studios pueden observarse de una manera mejor los conflictos respecto al tema y el por qué sigue estando tan limitado.
Video: https://www.youtube.com/watch?v=7v3R6H81blE
Organizador gráfico
Referencias Citas Textuales:
https://es.wikipedia.org/wiki/Terapia_g%C3%A9nica
https://tecreview.tec.mx/manipulacion-genetica-del-adn-humano-a-favor-o-encontra/
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